L’ EPN è acronimo di Emoglobinuria Parossistica Notturna, una malattia del sangue ultrarara, acquisita (cioè noncongenita). È una malattia del midollo osseo (l’organo nel quale vengono prodotte tutte le cellule del sangue), ma non è una malattia di tipo tumorale (a differenza delle leucemie). Ci si ammala di EPN perché nel DNA di alcune cellule del midollo osseo (cellule staminali), progenitrici delle cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) è avvenuta – per caso – un ben preciso cambiamento (mutazione), in conseguenza del quale tali cellule producono globuli rossi, globuli bianchi e piastrine “difettosi”.