Le cure sono diverse a seconda dell’andamento clinico, ed è bene che le opzioni siano valutate in un reparto ematologico che abbia buona esperienza di EPN (e di altre malattie con ridotto funzionamento del midollo osseo come le aplasie) e che le discuta apertamente con il Paziente.
Le cure sono diverse a seconda che il paziente abbia una “EPN classica” o una “EPN associata ad anemia aplastica”.

In prima approssimazione le terapie possono essere classificate come segue.

1) Terapia di supporto con ferro (quando indicato), vitamine e trasfusioni (quando necessarie).

2) Eculizumab (ECU).

Questo farmaco, è dal 2007, il primo farmaco approvato specificamente per il trattamento della EPN. ECU blocca il complemento, e di conseguenza fa cessare la distruzione dei globuli rossi mediata dal complemento. Cessa così l’emoglobinuria ed i sintomi ad essa correlati come, dolori addominali, difficoltà alla deglutizione, disfunzione erettile; l’anemia migliora: di conseguenza, la necessità di trasfusioni viene diminuita e, in molti casi, annullata; anche il rischio di trombosi è sensibilmente ridotto. E’ stato dimostrato che ECU migliora la sopravvivenza dei pazienti con EPN, probabilmente rendendo l’aspettativa di vita molto simile a quella dei soggetti sani di pari età. 

Prima di iniziare la terapia con ECU è obbligatoria la vaccinazione antimeningococco, che va rinnovata a scadenze previste. 

La decisione di iniziare la terapia con ECU e il monitoraggio della sua efficacia deve essere basata in un centro ematologici che abbia esperienza nella cura dell’EPN, In linea di massima la terapia con ECU non andrebbe mai sospesa, a meno di condizioni particolari. 

L’ECU non guarisce l’EPN, ma la controlla prevenendo le complicanze più gravi; e vari studi hanno dimostrato che la qualità della vita migliora significativamente. 

Pertanto, se l’efficacia è solo parziale ciò non è un motivo valido per la sua sospensione. In caso di febbre (38o C o più per più di 4 ore) è necessario consultare prontamente un medico; se ciò non fosse immediatamente possibile è consigliabile iniziare subito terapia antibiotica con ciprofloxacina.  

3) Profilassi o terapia anticoagulante.
Per i pazienti in terapia con ECU che non abbiano mai avuto trombosi in generale una profilassi anticoagulante non viene praticata. Se una complicanza trombotica ha già avuto luogo, o se il paziente non è in terapia con ECU, la decisione sulla profilassi anticoagulante a lungo termine va presa dopo consulenza con un centro specializzato.

4) Il trapianto di midollo osseo è l’unico trattamento in grado di eliminare l’EPN; sebbene in linea di principio sia un’opzione aperta a tutti, il trapianto si considera di solito indicato solo per i casi più gravi di EPN, che dispongano di un donatore compatibile, di solito un fratello o una sorella. Si tratta infatti di una procedura che da un lato può essere risolutiva, ma dall’altro non è scevra di rischi anche gravi. Per i pazienti affetti da EPN associata ad anemia aplastica, le cure in genere privilegiano il trattamento dell’anemia aplastica (con il trapianto di midollo osseo, o con una terapia immunosoppressiva), anche se in alcuni casi bisogna trattare in contemporanea anche l’EPN (con le cure elencate sopra).